“我們決定，將500萬元獎(jiǎng)金悉數(shù)投入到ALS研發(fā)管線的推進(jìn)中，更好地助力漸凍癥的治療突破?！痹跇s獲2024年度生命科學(xué)破冰獎(jiǎng)后，蘇州工業(yè)園區(qū)企業(yè)中美瑞康創(chuàng)始人李龍承博士深情承諾。目前，中美瑞康自主研發(fā)的漸凍癥（ALS）創(chuàng)新藥物RAG-17已進(jìn)入I期臨床試驗(yàn)，并順利完成首例患者給藥。

RAG-17到底有多厲害？作為一款針對(duì)SOD1基因突變的漸凍癥患者的創(chuàng)新型雙鏈小干擾RNA（siRNA）藥物，臨床前研究顯示，該藥物通過抑制SOD1基因表達(dá)以減少毒性蛋白生成，保護(hù)神經(jīng)元功能，能夠延緩疾病進(jìn)程并顯著改善運(yùn)動(dòng)能力。在研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）中，RAG-17表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，同時(shí)也顯示出令人鼓舞的臨床療效。

這款藥物的研發(fā)背后，還有著一段動(dòng)人的合作故事。蔡磊，這位曾經(jīng)的京東集團(tuán)副總裁，在2019年確診漸凍癥后，從企業(yè)家轉(zhuǎn)型為漸凍癥科研倡導(dǎo)者，致力于推動(dòng)漸凍癥藥物的研發(fā)。在RAG-17開發(fā)過程中，蔡磊團(tuán)隊(duì)積極幫助中美瑞康對(duì)接臨床資源、招募患者，為中美瑞康提供了寶貴的資金和臨床研究支持。

技術(shù)創(chuàng)新是攻克難題的關(guān)鍵。中美瑞康自主開發(fā)的SCAD?（智能化學(xué)輔助遞送）平臺(tái)，為小核酸藥物的遞送開辟了新的路徑，該平臺(tái)在中樞神經(jīng)系統(tǒng)能夠?qū)崿F(xiàn)廣泛的組織分布、高效的細(xì)胞攝取和內(nèi)吞體逃逸能力，體內(nèi)活性與安全性皆已得到實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證。除了RAG-17，中美瑞康針對(duì)FUS基因突變型ALS患者的RAG-21也成功獲得FDA授予的孤兒藥資格（ODD），為患有FUS-ALS這一極具侵襲性且進(jìn)展快速的漸凍癥患者帶來了新的治療曙光。目前，中美瑞康正在開發(fā)的藥物已經(jīng)獲得了美國(guó)FDA三項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定和一項(xiàng)罕見兒科疾病資格認(rèn)定。

如今，中美瑞康與蔡磊的合作仍在繼續(xù)。他們攜手成立的漸凍癥藥物開發(fā)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室，正加速推動(dòng)著新藥的研發(fā)和臨床應(yīng)用。在這個(gè)過程中，每一個(gè)小小的進(jìn)步都是對(duì)漸凍癥患者的巨大鼓舞。這場(chǎng)由園區(qū)企業(yè)和漸凍癥患者共同推進(jìn)的“破冰”之旅，仍在繼續(xù)。讓我們?yōu)槊恳粋€(gè)為生命而戰(zhàn)的勇士加油吧！

編輯 黃雨琳

2025年3月5日